由UAB神经科学研究所领导并发表在《自然通讯》杂志上的一项研究表明，在动物模型中，每天服用大麻二酚(CBD)(一种从大麻植物中获得的物质)如何延长寿命并改善与Leigh综合征相关的症状。这种影响儿童的严重线粒体疾病的特点是认知和运动功能的逐渐下降和过早死亡。该研究小组还在小鼠和患有该疾病的儿童的成纤维细胞中证明，CBD可以改善细胞功能。
利氏综合征是一种罕见的线粒体疾病，特别影响需要最多能量的器官和组织:肌肉和神经系统。它的特点是进行性神经肌肉衰退和过早死亡，目前没有批准的治疗方法。因此，迫切需要为患有这种疾病的患者找到解决办法。
Drs。来自巴塞罗那大学Autònoma (INc-UAB)神经科学研究所线粒体神经病理学实验室的研究人员Emma Puighermanal和Albert Quintana花了数年时间研究这种疾病。他们试图了解导致线粒体功能障碍的过程，线粒体是负责向细胞提供能量的细胞器，并找到能够恢复这种功能的治疗方法。
在《自然通讯》上发表的一项研究中，研究人员现在已经证明，每天服用CBD是一种很有前途的治疗选择。通过其多重作用，具有抗氧化、抗炎、抗惊厥等作用，改善患者的症状，帮助恢复细胞功能。该研究是用两种不同的Leigh综合征小鼠模型以及患者的成纤维细胞进行的。
结果显示，CBD在细胞内的许多水平上起作用，包括激活细胞核内称为PPARγ的蛋白质。这种蛋白质调节许多与免疫反应、氧化和线粒体功能有关的基因的表达，并且已经被发现被疾病改变。此外，CBD增加金属硫蛋白的表达，从而增强其抗氧化反应。
在动物模型中，给药大麻二酚改善了受影响大脑区域的神经病理学、呼吸异常和社交缺陷，并延缓了运动衰退和神经退行性体征。此外，接受治疗的小鼠寿命明显长于未接受治疗的小鼠。在患者的成纤维细胞中，CBD改善了它们的抗氧化过程。
“我们观察到的好处，加上CBD的安全性和良好的耐受性，表明它对Leigh综合征患者来说是一种真正有希望的治疗方法，”uc -UAB研究员、UAB细胞生物学、生理学和免疫学系讲师阿尔伯特·昆塔纳博士解释说。
神经元线粒体中大麻二酚分子的三维表现。(©INc-UAB)
一年前，研究人员获得了欧洲药品管理局(European Medicines Agency)对CBD的孤儿药认定，这带来了许多好处，比如降低了开发这种药物的成本。“CBD已经被美国监管机构FDA批准用于治疗其他罕见儿科疾病。我们希望所有这些将有助于将我们的结果转化为临床实践，”INc-UAB的研究员、该文章的主要作者Emma Puighermanal博士总结道。
这项研究由uc - uab构思和协调，还包括阿利坎特神经科学研究所(UMH-CSIC)、巴塞罗那大学神经科学研究所(UBneuro)、法国Magendie神经中心和Minoryx Therapeutics公司的合作。
原文:Puighermanal, E.， Luna-Sánchez, M.， Gella, A.等。“大麻二醇通过临床前模型中的PPARγ激活改善线粒体疾病”。自然学报，15,7730(2024)。https://www.nature.com/articles/s41467-024-51884-8
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